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Hämophilie B: Gentherapie nach fünf Jahren noch wirksam

vor 2 Stunden - aerzteblatt.de

Orlando – Die erste zugelassene Gentherapie der Hämophilie B, Etranacogen Dezaparvovec, hat bei fast allen Teilnehmenden zu einer ausreichenden Produktion des Gerinnungsfaktors IX geführt, die sie auch...weiterlesen »

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Prime-Editor korrigiert Gendefekt bei septischer Granulomatose

vor 3 Stunden - aerzteblatt.de

Orlando – US-Forschende haben bei 2 Patienten in hämatopoetischen Stammzellen den Gendefekt einer septischen Granulomatose mit einem Prime-Editor repariert. Beide sind nach einer anschließenden autologen...weiterlesen »

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